ALS论坛丨一种全新类型以治愈ALS为目
澳大利亚非营利组织FightMND已授予LaurenSciences公司万澳元（71万美元）的拨款，以进一步促进该生物技术公司开发肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新疗法。
具体而言，总部位于纽约的生物技术公司将利用这笔资金推进LAUR-，这是一种旨在逆转进行性神经系统疾病的药物，而不仅仅是推迟其进展。目前尚无此类治疗方法。
LaurenSciences使用其V-Smart药物输送平台专门研究神经退行性疾病的药物。LAUR-是一种V-Smart纳米医学，针对ALS中运动神经元死亡影响的大脑区域。
根据公司网站的说法，临床前治疗是通过非侵入性给药穿过血脑屏障（BBB），然后选择性地将药剂输送到受ALS变性影响的脑区。
它是用治疗剂神经胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）定制的，GDNF是一种神经营养蛋白，不能自身穿过屏障，已被证明可以保护运动神经元并帮助保护神经肌肉接头-运动神经细胞与运动神经细胞之间的接触点。肌肉纤维。它改善了ALS动物模型的结果。
该项目将研究LAUR-在ALS小鼠模型中的治疗益处。希望美国食品和药物管理局（FDA）最终批准LaurenSciences的优先治疗。
“我们赞扬FightMND分享我们对LAUR-的愿景和承诺，”LaurenSciences董事长兼首席执行官SusanRosenbaum在一份新闻稿中表示。“FightMND奖项证实了LAUR-迄今为止的成功，克服BBB[血脑屏障]传递挑战的能力，以及作为所有ALS患者，可能成为挽救生命的治疗药物的价值。”
就其本身而言，FightMND对潜在治疗的前景感到兴奋。
“LAUR-有望成为ALS患者的有效新疗法，”该组织研发副总裁IrwinHollander博士说。“LAUR-可能是一种治愈疾病的药物，与大多数患者仅仅延缓疾病进展的标准治疗方法不同。”
肌萎缩侧索硬化影响大脑和脊髓中的运动神经元，最终导致失去启动和控制肌肉运动的能力。根据新闻稿，超过2,名澳大利亚居民患有ALS（也称为运动神经元疾病）。它还说，根据人口研究，每年约有5,名美国居民被诊断患有这种疾病。
FightMND的目标是找到有效的治愈方法，最终治愈这种疾病。该组织是澳大利亚最大的运动神经元疾病独立资金来源。
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