渐冻症新疗法FDA开会讨论渤健药物

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说起“渐冻症”这个名字,相信我们大多数人并不会感到陌生。“渐冻症”的学名叫作肌萎缩侧索硬化症(以下简称ALS),是一种运动神经元病。著名科学家霍金、医院院长张定宇、京东集团原副总裁蔡磊......等都深受此症困扰。

据不完全统计,全球约有50万ALS患者,我国每年约新增ALS患者2.万人。由于该病症治疗手段有限,预后差,且发病凶险,会出现吞咽肌肉萎缩、呼吸困难、生活无法自理等症状,给患者及家人带来了无限痛苦。由此,ASL这种罕见病药物的研发进展广受大众


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