慈善机构开启公益创投风潮,投资基因编
CureDunchene基金会是一家位于加州的慈善机构。鉴于科学家已经通过改变细胞内DNA编码成功治疗了患肌肉萎缩症的小鼠，CureDunchene表示将投资万美元在初创公司ExonicsTherapeutics上。
“我们寻找的是能彻底修正DNA的编码错误的方法。”该公司的CEOJakKnowles医生说。
Knowles称，他们希望能尽快在肌肉萎缩症患者身上进行CRISPR治疗的临床试验。CRISPR是一种DNA编辑技术，可以把正常DNA运送到患病小孩的肌肉细胞内，也许就可以修复相关的编码错误，这将会影响每3个出生的男孩中就有一位的肌萎缩症患者。
初创公司Exonics的建立，一方面说明了病人们对CRISPR寄予厚望，另一方面也体现了慈善机构开始直接资助新药研发的趋势，引起了所谓的“公益创投”风尚。这可能是一项高收益的投资。在年，囊性纤维化基金会花费1.5亿研发的新药Kalydeco的专利，卖出了高达33亿美元。
单笔万美元的投资，已经是CureDuchenne基金会有史以来对一家公司投入的最大金额了。这也说明了基金会相信基因编辑可以超越传统的肌肉萎缩症药物治疗，Knowles说到：“CRISPR不再是什么效果甚微的药物，而是一件有巨大影响的事情！”
Exonics会支持德州大学西南医学中心EricOlson的研究，正是他们的研究，运用CRISPR技术在小鼠中治好了肌肉萎缩症，给了病人希望。
显微镜下普通肌肉纤维中的肌缩蛋白（红色）。患肌肉萎缩症的病人缺失肌缩蛋白。
Olson说，他下一步就是要在更高级的动物中试验，比如狗或猴子。“如果结果和我们预料的一样好的话，我们就会在人身上开始试验。”Olson是Exonics的共同创办人，也拥有公司的股份，但Exonics公司没有给出具体什么时间会进行人体的试验。
Olson表示，他本可以从传统的投资人那获得经费，或者和大型生物技术公司合作，但是他还是决定和基金会合作，因为他觉得一个由患者组成的机构，会让技术更快转为治疗。“我每天都收到来自患者母亲的邮件”，Olson说，“我想，这鞭策我以最大效率前进。”
目前，CRISPR的药物技术开发主要被三家生物技术公司占据——EditasMedicine，IntelliaTherapeutics和CRISPRTherapeutics，这三家公司都在马萨诸塞州的剑桥市，已经融资超过10亿美元。
Editas和CRISPRTherapeutics这两家公司把肌肉萎缩症列为他们感兴趣治疗的疾病，但不是首要针对的疾病。他们主要开发治疗失明、血压疾病、肝脏疾病和癌症的方法。
Knowles表示CureDuchenne基金会担心肌肉疾病得不到大型生物技术公司足够的
