从销售数据看细胞与基因治疗的竞争格局

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面对疾病,人们千方百计地想寻找一个“治标”又“治本”的方法,细胞与基因治疗恰恰是这个时代最接近“治本”的疾病治疗手段。当年乔布斯在罹患癌症后,也曾花费数十万美元进行基因检测来指导个性化治疗。如今十年已过,细胞和基因疗法更是发展迅猛,已接连有多款产品上市销售,它们是否都被大众接受,取得了良好的市场业绩呢?本文用最新披露的销售数据,解析它们在各自市场上的表现情况。

细胞与基因治疗的概述和FDA批准的产品

基因治疗是通过添加,删除或者编辑DNA来达到治疗疾病的目的。通过校正后的DNA会给细胞生产蛋白质这一生命活动提供新的指令,从而实现在遗传水平上治疗疾病。基因治疗可以通过invivo和exvivo这两种方式进行(见下图)。Invivo方式是指将携带个体缺失或存在缺陷的基因的载体直接注射入患者体内,通常被用来治疗多种单基因疾病;exvivo方式是指需获取自体细胞,在体外导入治疗性基因,然后再将这些改造过的细胞输回患者体内。

图1基因治疗的方式及相关适应症(来源:L.E.K.Consulting/ExecutiveInsights)

关于exvivo的治疗方式,目前相对较成熟的是嵌合抗原受体T细胞技术,即CAR-T疗法。T细胞是非常重要的一类免疫细胞,它在身体内不停地“巡逻”,通过自身的“T细胞受体”与其他细胞“接触”来判断细胞内部是否正常,若发现变异的蛋白片段,T细胞就会发起进攻并将其摧毁。所以关键点是提高T细胞受体与各类细胞的接触能力,由此产生了CAR-T技术。

从FDA的


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