这个投资人舞动基因编辑治疗罕见病又一秋

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从投资罕见肌肉病的新疗法到到基因编辑的公司管理层,这个健点子的老朋友迎来新一波基因编辑投资热潮。

经常阅读健点子的粉丝一定不陌生,风投基金管理人杰克(JakKnowles)。

这个基金经理曾经负责高达1亿美元的CureDuchenne的多个投资项目。

如今,杰克华丽转身,专注基因编辑领域的新公司。

他最新的举措,是投资Metagenomi公司,这家公司已经筹集了万美元,将用于基于基因编辑CRISPR应用于遗传疾病的治疗。

新一轮投资由德国药企拜耳(Bayer)共同领导了,继续了这家德国企业集团在细胞和基因疗法领域的多方面努力。

此前担任进行性肌营养不良(DMD)的美国患者组织,CureDuchenne的基金管理人的JakKnowles,也从拜耳基金一跃成为这个基因编辑公司的高层管理人。

(CureDuchenne前副总裁和Exonics公司前高管JakKnowles。网络照片)

Metagenomi(宏基因组学)公司在加州大学伯克利分校创立,和今年的诺奖化学奖获得者之一,JenniferDoudna是一个学校。

公司由加州大学伯克利分校的布莱恩·托马斯(BrianThomas)创立,目的是改善现有的CRISPR基因编辑系统。

目前,CRISPR基因编辑技术已使研究人员能够应对多种疾病。然而,仍然有着多个不完善的地方,比如:现有系统的递送,免疫原性和选择性的空间,都有待改进。

尤其是免疫原性可能引起的体内免疫反应,和递送系统的安全性如脱靶反应,都处于改善的前夜。

找到治疗许多疾病的一种更安全,更有效的治疗,是Metagenomi创立的目的。

作为Metagenomi的首席执行官,托马斯采用计算算法筛选成千上万个微生物基因组的过程,从而建立了一套基因编辑系统,该系统有潜力比第一代的基因编辑技术更具优势。

01不断改进

目前,Metagenomi筹集了万美元的A轮融资。

A轮的融资由拜耳和洪堡基金会领投,SozoVentures,AgentCapital,InCubeVentures和HOFCapital跟投,共同促成这一回合的融资。

有了这笔资金,Metagenomi将利用其现有的技术来构建一系列程序,并经过临床前验证,同时继续扩展其基因编辑系统。

为了支持这项工作,Metagenomi建立了专注于体内基因编辑和细胞疗法的团队。杰克·诺尔斯(JakKnowles)已从拜耳(Bayer)的风险投资团队加入Metagenomi,专注寻找细胞和基因治疗的合作伙伴。

投资者对于Metagenomi的兴趣在于它有可能改善基础基因和细胞疗法的基因编辑步骤。

Metagenomi使用了“通过单碱基变化,敲除或整合来精确编辑基因组的功能,而脱靶效应的可能性较低”的能力是其优于现有基因编辑技术的部分优势。

目前,体内基因编辑CRISPR/Cas9技术具有高特异性,但是,这个技术存在脱靶的可能性。脱靶意味着,有缺陷的基因没有被编辑矫正,正常的基因却被破坏。

编辑的脱靶反应,可能会破坏正常的基因功能或导致基因组不稳定,从而引发严重的安全隐患。

正是因为潜在的脱靶,基因编辑的研发人员正在对其他系统(例如CRISPR/Cpf1)进一步加大投入。Metagenomi公司的最新投资,表明,投资人对于基因编辑不断加码,小公司的小改进正在获得大公司大药企的持续


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