美国食品与药品管理局FDA批准了跳跃
年9月19日，从大洋彼岸传来了重磅消息，美国食品与药品管理局（FDA）批准了跳跃51号外显子治疗杜氏肌营养不良的药物eteplirsen加速上市。
什么叫加速上市？
一个药物通过了2期临床试验，达到了安全要求和证明有一定疗效后，药物监管当局允许先加速上市，让符合条件的患者通过医保开始使用药物，同时要求生产公司开展大规模的三期临床来验证药物的治疗效果，如果不达标，该药物可能会下市。享受该优惠政策的药物一般是针对不治之症，目前没有有效治疗方法的疾病。
美国的一些大型的肌肉疾病组织，为此喝彩称道，欢欣鼓舞，因为这是年定为抗肌萎缩蛋白基因以后，美国FDA批准的第一个治疗杜氏肌营养不良的药物，其中相隔了三十年。外显子跳跃技术研究至今也有二十。他们认为这是一个里程碑意义的事件，会带来治疗杜氏肌营养不良药物研究的春天，许多药物会接踵而至。
当然，从这次FDA顾问委员会对这个药物的评估来看，治疗效果确实很有限，投票的结果是多数专家认为没有治疗效果，这就引来了一些质疑的声音。有人认为FDA官员推翻顾问委员会的判断是不正确，有人认为让治疗效果不很明确的药物加速上市这是不科学的，有人认为患者组织的声音和游说能力影响了FDA最后的决定。评审期间甚至发生了法律诉讼。
我们认为这对DMD群体是一个重大事件，应该让我们这个群体更多人知道。我们转载了两篇比较有代表但是立场不同的文章，目的在于让大家更详细地了解这一事件的全过程，做出您自己的判断。两篇文章都不代表我们的立场和观点。
