FDA批准最常见肺癌类型的首个辅助疗法
近日，礼来（EliLillyandCompany）和PrevailTherapeutics宣布达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购Prevail。其中8.8亿美元为现金支付，另外1.6亿美元为不可交易的或有价值权（CVR）。在Prevail的首个在研药物在年12月31日前获得美国、日本、英国、德国、法国、意大利或西班牙之一的监管批准后，应支付CVR（受某些条款和条件约束）。
Prevail是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发潜在基于腺相关病毒9（AAV9）载体的基因疗法。该公司最初由AsaAbeliovich博士和OrbiMed（奥博资本）旗下全球私募基金联席负责人JonathanSilverstein先生共同发起成立。年，Jonathan先生确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的帕金森病，此后他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金，该专项基金联合OrbiMed再投资成立了Prevail公司，旨在开创独特基因疗法，来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。
礼来通过此次收购将建立药物发现和开发的新模式，通过创建一个基因治疗项目来扩展礼来的研究工作，该项目将由Prevail的临床阶段和临床前神经科学产品管线组成。Prevail处于临床开发阶段的先导基因治疗产品为PR，用于携带GBA1突变的帕金森病（PD-GBA）和神经元病性戈谢病（nGD）患者；PR用于携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者。Prevail的临床前管线包括针对特定突触核蛋白病患者的PR，以及阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病的潜在基因疗法。
基因泰克达成超7亿美元合作，加速开发肿瘤精准药物近日，癌症精准疗法研发公司RelayTherapeutics宣布与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）达成了一项全球范围的许可和合作协议，用于开发和商业化SHP2（Src同源区2结构域磷酸酶-2，Srchomologyregion2domain-containingphosphatase-2）强效抑制剂RLY-。基于此项合作，基因泰克将承担RLY-的开发，并有可能扩展到多种组合研究中，包括与其在研KRASG12C抑制剂GDC-联合使用。
RLY-是一种SHP2强效小分子抑制剂。SHP2是一个关键的信号节点和调节因子，通过RAS通路促进癌细胞存活和生长，在癌细胞对靶向治疗产生耐药性的方式中发挥关键作用。临床前研究中，RLY-表现出显著抗肿瘤活性，有潜力克服或延迟耐药性的发生。RLY-目前正在一项治疗晚期或转移性实体瘤患者的首次人体试验中进行评估。
根据协议条款，RelayTherapeutics将获得万美元的预付款，并有资格获得额外万美元的近期付款。RelayTherapeutics也有权选择以50/50的比例共同承担和分享RLY-的成本和利润。如果RelayTherapeutics选择这种模式，那么其将有资格从美国销售额中获得50%的利润，并获得高达4.1亿美元的额外美国境外商业化和基于销售的里程碑付款，以及美国境外净销售额的特许权使用费。如果RelayTherapeutics不选择这种模式，那么其将有资格获得高达6.95亿美元的额外开发、商业化和基于销售的里程碑付款以及全球净销售额的特许权使用费。在RLY-和GDC-联合用药获得监管批准的情况下，RelayTherapeutics有资格获得额外的特许权使用费。RelayTherapeutics保留将RLY-与其选择性FGFR2和突变选择性PI3Kα项目联用的权利。
首款晚期前列腺癌口服激素疗法近日获FDA批准近日，美国FDA宣布，批准MyovantSciences公司开发的口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂Orgovyx（relugolix）上市，用于治疗晚期前列腺癌成人患者。新闻稿指出，这是首个用于治疗这类患者的口服激素疗法。
前列腺癌是世界上男性最常见的第二大癌症，同时它是导致男性癌症死亡的第5大原因。晚期前列腺癌的治疗选择之一是雄激素剥夺疗法，它使用药物来降低帮助前列腺癌细胞生长的激素水平。目前FDA批准的这类治疗需要患者接受注射，或者作为小植入物（implant）放置在皮下。这需要患者去诊所接受治疗。
Orgovyx是一款口服的GnRH受体拮抗剂，可以结合并阻断垂体前叶中的GnRH受体，减少促黄体生成激素（LH）和卵泡刺激素（FSH）的释放，从而降低女性卵巢生成的雌激素水平和男性睾丸激素的产生。
▲Orgovyx的作用机制示意图（图片来源：MyovantSciences
