新药研发儿童渐冻症新希望生物制
近日，生物制药巨头百健Biogen（BIIB）公司与生物医药公司Ionis制药联合开发的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性药物Nusinersen后期实验数据显示患者症状得到显著改善。百健公司将行使后续药物开发上市的权利，Ionis制药本日也大涨30%。
脊髓性肌萎缩症（SMA）属于遗传性的神经性肌肉疾病，是婴幼儿期常见的致死性常染色体隐性遗传病之一，是全球婴儿死亡率最高的遗传性疾病。其与著名“渐冻症”同属运动神经元退化疾病，不同的是脊髓性肌萎缩症（SMA）主要集中在5岁以前发病，而“渐冻症”主要发病时间集中在40-70岁，因而脊髓性肌萎缩症（SMA）也被戏称为“儿童渐冻症”。目前脊髓性肌萎缩症（SMA）尚没有特效治疗方案。根据非盈利组织CureSMA数据统计，在美国，其发病率为万分之一，且平均50个美国人中就有一个相应遗传基因携带者。
根据Ionis制药之前公布的数据，在Nusinersen药物实验中，患病婴儿在生存率提高、肌肉功能改善等方面都得到持续性提高，安全性及耐药性方面也没有重大问题。该药物完成改善患者运动症状的后期实验目标。根据此项结果，相应实验将中止，患者将在后续实验中继续接受药物。
百健声称，其已经为Nusinersen的开发支付万美元专利费用，未来将为其开发及商业化支付更多的资金。公司视该药物为未来新的增长点，作为首款进入临床阶段的SMA药物，分析师预计如果其能够顺利被批准上市将能带来10亿-20亿美元的销售收入。
在8月的首个交易日中，NASDAQ生物医药指数（NBI）延续7月上涨12.4%的良好势头继续攀升。其中生物制药巨头百健Biogen（BIIB）上涨4.1%，推动整个指数上涨。
百健公司之前报告的今年2季度财报超出市场预期，公司用于治疗多发硬化症（MS）的旗舰药物Tecfidera季度增长12%，公司同时宣布现任CEO将在年底去职以完成公司管理层新老交替。
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