年10月23日，AlexionPharmaceuticals,Inc.(NASDAQ:ALXN)宣布FDA批准Soliris?(Eculizumab)的上市申请，这是FDA批准的首个用于治疗AchR阳性的成人全身型重症肌无力抗体药物。患者为经过常规免疫抑制剂治疗失败，仍表现出包括视物、走路、说话、吞咽及呼吸困难等未解决的严重疾病症状，存在较高的疾病恶化风险，通常需要住院治疗接受重病特别护理甚至危及生命。这类病人人数占重症肌无力患者的5-10%。

关于难治性全身型重症肌无力（gMG）

难治性全身型重症肌无力（gMG）是一类极为罕见的抗乙酰胆碱受体阳性的重症肌无力疾病，患者机体自身的免疫系统会产生针对乙酰胆碱受体的抗体，从而导致神经肌肉控制的失常。通过常规重症肌无力疗法治疗后仍旧在走路、说话、吞咽和正常呼吸等方面表现困难,通常需要住院治疗，甚至可能危及生命。发病率占重症肌无力患者的10%~15%。

关于Soliris?(Eculizumab)：

Soliris?(Eculizumab)是一种人源化单克隆抗体，同类首款终端补体抑制剂，目前已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的治疗。年欧盟委员会（EC）授予Soliris治疗重症肌无力（MyastheniaGravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。今年8月，EC批准其上市用于治疗gMG。

参考资料：

FDAApprovesSoliris?(Eculizumab)fortheTreatmentofPatientswithGeneralizedMyastheniaGravis(gMG)

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