MG难治性重症肌无力患者的低成本选择

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《诗经·郑风·羔裘》曰:“羔裘豹饰,孔武有力。”

意思是说:重症肌无力只要按照正确的打开方式去治疗,就会象孔武一样有很大的力气。

重症肌无力是可治性疾病,无论是西药还是中药,均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。

墨西哥的一项小型研究报告称,环磷酰胺是一种具有免疫抑制能力的药物,可能是难治性重症肌无力(MG)的潜在短期替代疗法,尤其是在低收入国家。

这项研究“每月静脉注射环磷酰胺治疗难治性重症肌无力”发表在《神经学杂志》上。

在所有MG病例中,约有10%是难治性的,这意味着它们对常规治疗有抵抗力,包括强的松等皮质类固醇和保留类固醇的免疫抑制剂疗法(ISTs)。

科学家写道:“难治性MG(重症肌无力)会导致严重的残疾,在急诊部门和重症监护病房频繁住院,并伴有系统性并发症,死亡率显著增加。”

对于这些患者,可以使用其他疗法,例如血浆置换(PLEX)或静脉内免疫球蛋白G(IVIg),但它们昂贵且只能暂时缓解。

利妥昔单抗也已被证明可有效治疗MG,且副作用率较低,但费用也很高。使用其他昂贵的治疗方法,在墨西哥等较贫穷国家或低收入地区的患者无法获得这种治疗。

环磷酰胺是作为一种化疗药物而开发的,但后来发现它也具有免疫抑制作用或抑制免疫系统的能力。

该药用于治疗多种疾病,价格合理且可广泛获得。它已用于难治性MG,但结果颇有争议。

科学家说:“在我们的实践中,CYC[环磷酰胺]的使用很普遍,经常作为不同病理[疾病]中的替代免疫抑制剂。”

全国神经病研究所和曼努埃尔·韦拉斯科·苏亚雷斯研究所的研究人员着手确定环磷酰胺对难治性MG患者的治疗效果。

自年以来,该中心共治疗名MG患者。其中16例(11.5%)患有难治性MG。

研究人员将研究重点放在了这一难治性人群中的八个人(七名妇女和一名男子,中位年龄为34.8)上,他们每月至少用高剂量(30-50mg/kg)的环磷酰胺,至少六个月。

在接受治疗之前,三名患者患有肌无力症,需要机械呼吸支持。所有这些患者以前都接受过类固醇的治疗,并给予了硫唑嘌呤(AZT)作为附加的免疫抑制疗法。一个人进行了胸腺切除术,但其他人被认为健康程度不足以维持治疗研究。

七名患者(87.5%)接受了至少六个周期的环磷酰胺治疗,一个接受了三个周期的治疗。所有这些都被追踪了至少七个月。

该疗法的疗效使用Osserman量表(在该标准下,显着改善定义为至少降低了一个点)和MyastheniaGravisComposite(MGC)量表(在其中将三点改变视为有意义)进行了测量。

根据Osserman量表,这些患者中的75%表现出临床改善,并在大剂量环磷酰胺治疗六个月后保持稳定。其余25%在六个月时病情稳定,一名患者复发。MGC量表的分数从中位数12.25显着降低至4.8。

这些难以治疗的患者中位数为9个月,无复发。

研究人员写道:“尽管以前的系列药物也显示出可以维持数年的显著临床改善,但不幸的是,在我们组中,复发是在12个月内发生的,其中一些患者有必要开始使用其他伴随的免疫调节剂。”

但是,他们补充说,尽管可以持续约9个月以上,但仍未达到研究目标,即证明对每月环磷酰胺剂量有足够的反应。

两名患者出现了不良反应,包括白细胞减少症(白细胞数量减少)和胃肠道症状。

研究小组补充说:“重要的是要记住,在许多(先前的)研究中……CYC的持续作用也可能与胸腺切除术有关,胸腺切除术与长期维持治疗获益有关。”

该研究结果的局限性在于其规模小。

因此,考虑到环磷酰胺短期内在高剂量下无严重副作用使用可有效减轻难治性MG患者的症状,“在社会经济不平等和资源有限的环境中,环磷酰胺的使用可被视为诱导治疗,”研究人员得出结论。

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