天价救命药降价后在厦开打
海西晨报·ZAKER厦门记者黄伊娜通讯员夏一保
首批4名脊髓性肌萎缩症患儿在厦门市妇幼保健院注射了特效药诺西那生钠注射液。（市医保局供图）
近日，4名患有罕见病——脊髓性肌萎缩症（SMA）的患儿在厦门市妇幼保健院通过腰椎穿刺注射了特效药诺西那生钠注射液。这款原价近70万元一针的"天价"救命药，在经过医保药品谈判后降至3万多元，并于今年1月1日起正式进入新版国家医保药品目录。药价80%按规定纳入医保支付范围，患者自费20%，大大减轻了患者家庭经济负担。
8岁的乐乐（化名）是诺西那生钠注射液纳入医保后我市首个注射者。年，乐乐被确诊患脊髓性肌萎缩症，这是一种常染色体隐性遗传病，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，进而出现吞咽、呼吸功能丧失，甚至危及生命。因为无法走路，乐乐只能由父母抱着上下学。年，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液正式进入中国市场，但近70万元一针的价格，让这个普通家庭望洋兴叹，而现在，他们终于等来了希望。
"得知药物被国家‘砍价’到3万多元并纳入医保，我们激动极了！现在女儿的救命药我们有能力用了，配合医生的康复治疗，期待孩子站起来的那一天。"乐乐的母亲吴女士说。
乐乐的主治医生、市妇幼保健院儿内科副主任医师陆妹介绍，接下来，乐乐要在63天里打完4针，再过4个月以后继续打维持针。"这是厦门第一次用上这种药，我们将根据患者康复的效果，不断调整治疗方案，协调团队给予患儿综合治疗。"陆妹说。
据了解，脊髓性肌萎缩症在人群当中的携带率约2%，发病率约1/。市妇幼保健院是闽西南地区首家开展脊髓性肌萎缩症患儿诺西那生医院。从年开始，该院登记在案的脊髓性肌萎缩症患儿有80名，目前，24名患儿选择在市妇幼保健院接受诺西那生钠注射液治疗。
厦门市医疗保障局药械采购监管处处长、一级调研员徐峰介绍，国家医疗保障局自年成立以来，已经进行了4个批次的国家医保药品谈判，罕见病用药也在调入之列。过去的很多"天价药"、患者用不起的好药，都进入了国家医保目录，药品价格大幅度下降，再经过医保报销之后，患者的医药费负担被大大减轻。
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